血友病A/B、fitusiran予防投与で出血抑制

インヒビター保有の重症血友病AまたはBの患者57例を対象に、新規siRNA治療薬fitusiranの予防的皮下投与の有効性と安全性を多施設共同非盲検無作為化第III相試験で検討。（ATLAS-INH試験）。出血時のバイパス止血製剤投与（対照）と比較した。主要評価項目は、有効性評価期間にintention-to-treat集団で負の二項モデルにより推定した平均年間出血率とした。 その結果、平均年間出血率はfitusiran群の方が対照群より有意に低かった（1.7 vs. 18.1、低下量90.8％、P＜0.0001）。治療を要する出血を来さなかった患者の割合はfitusiran群が66％、対照群が5％だった。fitusiran群の32％にALT増加が見られたが、対照群では見られなかった。fitusiran群の5％に血栓塞栓症の疑い例または確定例が発生した。死亡の報告はなかった。...