高リスク神経芽腫にGD2-CART01が有望

治療歴の多い高リスク神経芽腫患者27例（1-25歳、難治性12例、再発性14例、1次治療終了時点で完全寛解1例）を対象に、誘導性カスパーゼ9自殺遺伝子を発現し、ジシアロガングリオシド（GD）2を標的とする自家第3世代キメラ抗原受容体（CAR）発現T細胞（GD2-CART01）による免疫療法を第I-II相臨床試験で検討した。 試験の第I相部分で3用量（体重1kg当たりCAR陽性T細胞3、6、10×106個）を検討し、用量制限毒性が記録されなかったため、第II相推奨用量を体重1kg当たりCAR陽性T細胞10×106個とした。サイトカイン放出症候群が74％に発現し、そのうち95％は軽度だった。1例で自殺遺伝子が活性化され、GD2-CART01が急速に排除された。17例に治療効果が認められた（全寛解率63％、完全寛解9例、部分寛解8例）。推奨用量を投与した患者の3年総生存率は60％、無事象生存率は36％だった。...