dersimelagonがプロトポルフィリン症の症状軽減

骨髄性プロトポルフィリン症（93例）またはX連鎖優性プロトポルフィリン症（9例）の患者（18-75歳）を対象に、日光曝露に伴う症状発現までの時間と症状の重症度に対する選択的メラノコルチン1受容体作動薬dersimelagonの有効性と安全性を無作為化プラセボ対照第II相試験で検討。患者をdersimelagon 100mg群、dersimelagon 300mg群、プラセボ群のいずれかに1対1対1の比率で割り付けた。主要評価項目は、日光曝露に関連する前駆症状の初回発現までの時間における試験開始時から16週時までの変化量とした。安全性も評価した。 その結果、無作為化した患者の90％が投与期間を完遂した。前駆症状の初回発現までの平均日数はdersimelagon投与群で有意に長かった。試験開始時から16週時までの変化量におけるプラセボ群との最小二乗平均差は、dersimelagon 100mg群が53.8分（P＝0.008）、dersimelagon 300mg群が62.5分だった（P＝0.003）。治療中に発現または悪化した有害事象では、悪心、雀卵斑、頭痛、皮膚色素沈着過剰が高頻度だった...