免疫性血小板減少症のsovleplenib、第II相推奨用量で結果良好

原発性免疫性血小板減少症患者45例を対象に、脾臓チロシンキナーゼ阻害薬sovleplenibの安全性、忍容性、薬物動態、予備的活性および第II相試験推奨用量（RP2D）を第Ib/II相無作為化二重盲検プラセボ対照試験で検討した。 その結果、1日1回300mgをRP2Dに決定した。主要有効性評価項目（救済治療なしに0-8週の連続2回の来院時の血小板数が30×109個/L以上に達し、ベースラインの2倍となった患者の割合）は、sovleplenib 100mg群で50％（95％CI 12-88）、200mg群で50％（同12-88）、300mg群で63％（同35-85）、400mg群で33％（同4-78）、プラセボ群で9％（同0-41）だった。0-24週の300mg群の全奏効率は80％（sovleplenib継続投与＋プラセボからクロスオーバーの計20例中16例）、持続的奏効率は300mg継続投与で31％（同11-59、16例中5例）、プラセボからクロスオーバーで75％（同19-99、4例中3例）だった。28日間の安全性評価期間中に、グレード2以上の治療関連有害事象がsovleplenib群...