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高リスクMDS・CMMLへのCPX-351、奏効率87%

2023年7月7日  専門誌ピックアップ

高リスク骨髄異形成症候群(MDS)または慢性骨髄単球性白血病(CMML)と新規診断された患者31例を対象に、シタラビンとダウノルビシンをカプセル化したCPX-351の安全性と有効性を医師主導型多施設共同単群第II相試験で検討。1サイクルの導入療法で部分奏効が得られなかった場合は2サイクル目を行った。奏効例は、地固め療法または同種造血幹細胞移植(HSCT)を受けられるものとした。主要評価項目は導入療法後の全奏効率とした。追跡期間中央値は16.1カ月だった。 その結果、27例(87%、95%CI 70-96)で奏効が見られた。16例(52%)が1サイクル以上の地固め療法を受けた。最初に同種HSCTが適格だった患者30例(97%)のうち、29例(94%)が同種HSCTを受けた。最も多く見られたグレード3-4の有害事象は、肺(8例)および心血管系(6例)だった。重篤な有害事象は14件(治療関連は1件のみ)で、治療関連の死亡例はなかった。...