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新生児検診で特定されたSCID、同種HCT後5年生存率92.5%

2023年8月11日  Lancet

米国およびカナダのPrimary Immune Deficiency Treatment Consortium(PIDTC)参加施設34施設で、重症複合免疫不全症(SCID)患者902例を対象に、新生児検診の同種造血細胞移植(HCT)後生存率への効果を縦断研究で検討。1982-89年、1990-99年、2000-09年、2010-18年の期間別にデータを解析した。 その結果、5年総生存率は1982年以降の28年間は72-73%と変化が見られなかったが、2010-18年には87%(95%CI 82.1-90.6、P=0.0005)に増加した。2010年以降の新生児検診で特定されたSCID患者の5年総生存率は92.5%(95%CI 85.8-96.1)で、同期間に臨床的症状(79.9%、95%CI 69.5-87.0)や家族歴(85.4%、同71.8-92.8)に基づき特定されたSCID患者に比べ高かった(P=0.043)。活動性感染症(ハザード比2.41、95%CI 1.56-3.72、P<0.0001)、HCT時年齢が生後3.5カ月以上(同2.12、1.38-3.24、P=0.001)...