真性多血症にヘプシジン模倣薬、PII試験で効果

瀉血を要する真性多血症患者を対象に、ヘプシジン模倣薬rusfertideの有効性と安全性を第II相試験で検討（REVIVE試験）。試験のパート1では28週間の用量設定評価に患者70例を組み入れ、パート2では59例を12週間のrusfertide投与群またはプラセボ群に無作為に割り付けた。 その結果、1年当たりの平均瀉血回数はrusfertideの初回投与前28週間で8.7±2.9回、パート1で0.6±1.0回と推定され（推定差8.1回/年）、ヘマトクリット平均最大値はそれぞれ50.0±5.8％、44.5±2.2％だった。パート2での奏効達成率はrusfertide群60％、プラセボ群17％だった（P＝0.002）。ベースラインからパート1終了まででrusfertideは、ベースライン時の症状が中等度ないし重度の患者の修正Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form（MPN-SAF）の個々の症状スコアの改善と関連した。パート1および2でのグレード3有害事象発生率は13％で、グレード4ないし5の事象は見られなかった。グレード1ないし...