EMA承認のがん治療薬、付加的便益と収益を評価

1995-2020年に欧州医薬品庁（EMA）が承認したがん治療薬の付加的便益と収益を公開データに基づく後ろ向きコホート研究で検討。付加的便益は、7機関（米国、フランス、ドイツ、イタリアの医療技術評価機関、2つの腫瘍学会、1つの医薬品情報誌）による評価を4段階の評価尺度（否定的または定量不能、軽微、相当ある、大きくある）で再分類した。収益データは、財務報告書から抽出し、研究開発費推定値と比較した。 がん治療薬131品目、適応症166種類について計458の付加的便益評価が得られ、189（41％）が否定的または定量不能だった。研究開発費中央値（6億8400万ドル、5億3500万ポンド、6億200万ユーロ、2020年の値に調整）を相殺するまでの期間の中央値は3年で、55品目中50品目（91％）が8年以内にその費用を回収した。付加的便益評価が高い薬剤は、全般に収益が大きかった。否定的または定量不能の頻度は、標準的な販売承認よりも条件付き販売承認と例外的状況下での承認の方が高かった（相対リスク1.53、95％CI 1.23-1.89）。...