発作性夜間ヘモグロビン尿症に経口iptacopanで転帰改善

ヘモグロビン値が10g/dL未満の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、24週間の経口B因子阻害薬iptacopan単剤療法の効果を2件の第III相試験で検討。APPLY-PNH試験は抗C5療法施行患者を継続群とiptacopan切り替え群で比較した試験、APPOINT-PNH試験は補体阻害薬治療歴なしで乳酸脱水素酵素（LDH）が正常範囲上限値の 1.5 倍を上回る患者を対象とした単群試験だった。 APPLY-PNH試験の結果、赤血球輸血なしでiptacopan群の60例中51例がベースラインからのヘモグロビン値2g/dL以上増加、42例がヘモグロビン値12g/dL以上の主要エンドポイントが達成されたのに対し、抗C5療法継続群の全35例ではどちらも達成されなかった。APPOINT-PNH試験で33例中31例が赤血球輸血なしにヘモグロビン値2g/dL以上増加の主要エンドポイントを達成した。APPLY-PNH試験はiptacopan群62例中59例、抗C5療法継続群35例中14例、APPOINT-PNH試験では全例で輸血が不要または非実施だった。最も頻度の高いiptacopanによる有害...