nAMDにRGX-314網膜下注射、免疫反応なく忍容性良好
2024年4月26日 Lancet
抗血管内皮増殖因子（VEGF）注射による治療歴がある滲出型加齢黄斑変性（nAMD）患者を対象に、アデノ随伴ウイルス血清型8ベクターのRGX-314網膜下注射の安全性と有効性を第I/IIa相非盲検用量漸増試験で検討。42例にRGX-314を単回注射し（用量範囲1眼当たり3×109-2.5×1011ゲノムコピー）、2年間追跡した。 その結果、13例に20件の重篤な有害事象が発生し、このうち1件（1眼当たり2.5×1011ゲノムコピーのRGX-314注射後12カ月で重度の視力低下を伴う黄斑の色素変化が出現）はRGX-314に関連する可能性があった。通常の硝子体切除術後に予測される以上の免疫反応または炎症は臨床的に認められなかった。6×1010ゲノムコピー以上の用量で房水中のRGX-314蛋白濃度が維持され、大半の患者が追加の抗VEGF-A注射をほとんどまたは全く受けずに最高矯正視力および中心網膜厚が安定または改善した。...