家族性高カイロミクロン血症にolezarsen、TG値低下に有望

家族性高カイロミクロン血症症候群患者66例［ベースライン時の平均トリグリセリド（TG）値2630±1315mg/dL、過去10年間の急性膵炎既往71％］を対象に、アンチセンスオリゴヌクレオチド薬olezarsenの効果を第III相プラセボ対照試験で検討。主要評価項目は6カ月時の空腹時TG値のベースラインからの変化率で、olezarsenの80mg群および50mg群とプラセボ群の差とした。 その結果、プラセボ群に比べ6カ月時点のTG値の有意な低下がolezarsenの80mg群で認められたが（－43.5％、95％CI －69.1-－17.9、P＜0.001）、50mg群では認められなかった（－22.4％、同－47.2-2.5、P＝0.08）。6カ月時点のアポリポ蛋白C-IIIの平均変化率のプラセボ群との差は80mg群－73.7％（95％CI －94.6-－52.8）、50mg群－65.5％（同－82.6-－48.3）だった。53週時点の急性膵炎エピソード数はプラセボ群11件、olezarsenの各群1件だった（プラセボ群に対する統合olezarsen群の発生率比0.12、95％CI 0....