sHTG患者にAPOC3標的薬でトリグリセリド値低下

安定用量の脂質低下薬を服用中の重症高トリグリセリド血症（sHTG）患者226例を対象に、トリグリセリド代謝調節因子APOC3を標的とする低分子干渉RNA薬plozasiranの治療効果をプラセボ対照二重盲検用量設定第IIb相無作為化試験で検討（SHASTA-2試験）。被験者には1日目と12週目にplozasiran（10mg、25mgまたは50mg）またはプラセボを投与し、48週まで追跡調査した。主要評価項目は、24週時のトリグリセリド値の平均変化率のプラセボ群との差とした。 その結果、トリグリセリド値は有意かつ用量依存性に低下し、最高用量の50mg群のプラセボ調整後最小二乗平均差は－57％（95％CI －71.9％-－42.1％、P＜0.001）で、誘因となったAPOC3値の低下は－77％（同－89.1％-－65.8％、P＜0.001）だった。トリグリセリド値は全plozasiran群の90.6％で、急性膵炎リスク閾値の500mg/dL未満を達成した。重篤な有害事象は軽-中等度で治療とは関連せず、投与中止または死亡に至ったものはなかった。...