閉塞性肥大型心筋症のmavacamten、P3の結果良好

左室流出路（LVOT）勾配50mmHg以上でNYHA分類II-IIIの症候性閉塞性肥大型心筋症患者251例を対象に、心筋ミオシン阻害薬mavacamtenの有効性および安全性を無作為化プラセボ対照第III相試験で検証した（EXPLORER-HCM試験）。 30週間投与した結果、主要評価項目（1.5mL/kg/分以上の最大酸素摂取量［pVO2］増加＋1段階以上のNYHA分類改善またはNYHA分類悪化を伴わない3.0mL/kg/分以上のpVO2増加）発生率はmavacameten群37％、プラセボ群17％だった（差19.4％、95％CI 8.7-30.1、P＝0.0005）。プラセボ群に比べmavacameten群で運動後LVOT勾配低下量（－36mmHg、－43.2-－28.1、P＜0.0001）、pVO2増加量が大きく（1.4mL/kg/分、0.6-2.1、P＝0.0006）、カンザスシティ心筋症質問票の臨床要約スコア（9.1、5.5-12.7）および肥大型心筋症症状質問票の息切れサブスコア（－1.8、－2.4-－1.2）が改善した（P＜0.0001）。安全性および忍容性は両群同等だ...