古典型21-OHD、tildacerfontでホルモンマーカー正常化

古典型21-水酸化酵素欠損症（21-OHD）の成人患者を対象に、コルチコトロピン放出因子1型受容体拮抗薬tildacerfontの安全性と有効性を第II相非盲検試験2件で検討。試験1では、200-1000mgを1日1回（10例）、200mgを1日2回（9例）または100mgを1日2回（7例）2週間投与し、試験2では400mgを1日1回（11例）12週間投与した。 その結果、試験1では、投与前のアンドロステンジオン（A4）が正常上限値（ULN）の2倍を超える患者（11例）で、副腎皮質刺激ホルモン（－59.4-－28.4％）、17-ヒドロキシプロゲステロン（－38.3-0.3％）、A4（－24.2-－18.1％）が低下したが、明らかな用量反応性はなかった。試験2では、投与前のA4がULNの2倍を超える患者（5例）で、このバイオマーカーの最大平均低下量は約80％だった。53.6％に頭痛（7.1％）、上気道感染症（7.1％）などの有害事象が発現した。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoct...