SMA I型乳児の運動機能がリスジプラムで改善

1-7カ月齢の脊髄性筋萎縮症（SMA）I型乳児を対象に、経口投与が可能なSMN2 mRNA前駆体スプライシング修飾薬リスジプラムを評価した国際共同非盲検第II/III相FIREFISH試験のパート2の結果が報告された。 乳児41例を組み入れた。治療12カ月後、12例（29％）が支えなしで5秒間以上の座位を保持できた。主な副次評価項目を達成した乳児の割合は、歴史的対照群の信頼区間上限値との比較で、CHOP-INTENDスコア40点以上の改善達成率56％ vs. 17％、CHOP-INTENDスコアの試験開始時から4点以上増加達成率90％ vs. 17％、HINE-2尺度の運動マイルストーンの改善率78％ vs. 12％、人工呼吸器の永続的な使用なしでの生存率85％ vs. 42％だった（いずれもP＜0.001）。主な重篤な有害事象に肺炎、細気管支炎、筋緊張低下、呼吸不全があった。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoctors Community・カンファレンスとは異なります。また、全...