IDH2変異陽性AMLにenasidenib＋アザシチジンが有効

12カ国43施設で、IDH2変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）と診断された18歳以上の患者101例（年齢中央値75歳）を対象に、IDH2阻害薬enasidenibとアザシチジンの併用療法とアザシチジン単独療法の有効性および安全性を第II相無作為化試験で検討（AG221-AML-005、現在も実施中）。 主要評価項目の全奏効率は、併用群74％、単独群36％だった（オッズ比4.9、95％CI 2.0-11.9、P=0.0003）。グレード3ないし4の主な治療関連有害事象には、血小板減少（併用群37％ vs. 単独群19％）、好中球減少（37％ vs. 25％）、貧血（19％ vs. 22％）、発熱性好中球減少（16％ vs. 16％）があった。併用群の43％、単独群の44％に治療関連の重篤な有害事象が発現した。患者の5％以上に発現した重篤な治療関連有害事象は、発熱性好中球減少症（併用群13％ vs. 単独群16％）、分化症候群（10％ vs. なし）、肺炎（4％ vs. 6％）だった。治療に伴う死亡例はなかった。...