重症再生不良性貧血にエルトロンボパグ併用が有効

重症再生不良性貧血の1次治療に用いるウマ抗胸腺細胞グロブリン（ATG）＋シクロスポリンによる標準的な免疫療法とエルトロンボパグの併用の有効性と安全性を前向き非盲検多施設共同無作為化第III相試験で検討（RACE試験）。主要評価項目は、3カ月時の血液学的完全奏効とした。 その結果、免疫抑制療法群（A群、101例）の10％と免疫抑制療法＋エルトロンボパグ群（B群、96例）の22％が主要評価項目を達成した（オッズ比3.2、95％CI 1.3-7.8、P＝0.01）。6カ月時の全奏効率（完全奏効または部分奏効を得た患者の割合）はA群41％、B群68％、初回奏効までの期間の中央値はA群8.8カ月、B群3.0カ月だった。重度の有害事象の発現率は両群で同等だった。...