急性転化期CMLでポナチニブ至適用量を決定

急性転化期の慢性骨髄性白血病（CML）患者17例（16歳以上）を対象に、フルダラビン＋シタラビン＋イダルビシン±顆粒球コロニー刺激因子（FLAG-IDA）と併用するポナチニブの至適用量を単群多施設共同第I/II相試験で検討した（MATCHPOINT試験）。 臨床反応（第2慢性期の誘導）と忍容性（用量制限毒性）を考慮したEffToxモデルで、ポナチニブの至適用量を30mg/日に決定した。複合主要評価項目を評価した16例のうち11例（69％）が併用療法1サイクル実施後に第2慢性期に移行した。全17例中12例（71％）が同種造血幹細胞移植へ進んだ。最も発現率の高かったグレード3-4の非血液学的有害事象は肺感染（24％）、発熱（18％）、低カルシウム血症（18％）だった。11例（65％）に重篤な有害事象が12件発生し、3例（18％）が治療関連事象（心筋症、肺出血、骨髄無形成）により死亡した。...