鎌状赤血球症に遺伝子治療が有効
2022年2月25日
New England Journal of Medicine
鎌状赤血球症に対するLentiGlobinによる遺伝子治療(bb1111、lovotibeglogene autotemcel)の有効性を検討する進行中の第I/II相試験の事前に定められていない中間解析が報告された。鎌状赤血球症患者のA群7例とB群2例で治療過程を最適化した後、登録前24カ月間に重度の血管閉塞性事象が4回以上発現した患者を組み入れたC群でLentiGlobinの安全性と有効性を評価する。 2021年2月時点でC群の35例にLentiGlobinを注入し、全例に生着を認めた(追跡期間中央値17.3カ月)。総ヘモグロビン濃度の中央値は、開始時の8.5g/dLから注入後6カ月時点の11g/dL以上まで上昇した。抗鎌状赤血球化ヘモグロビンHbAT87Qがヘモグロビン全体の40%以上を占め、赤血球の平均(±SD)85±8%の範囲に分布していた。溶血マーカーの低下を認めた。評価可能な25例全例に重度の血管閉塞性事象の発現が見られなかった。3例にLentiGlobinに起因するか、LentiGlobinに起因する可能性のある重篤でない有害事象が発現したが、いずれも1週間以内に消失した...
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