C1-INH欠損の遺伝性血管性浮腫、garadacimabで発作予防

C1エステラーゼインヒビター（C1-INH）欠損による遺伝性血管性浮腫（HAE）患者32例（18-65歳）を対象に、抗第XII因子モノクローナル抗体garadacimabの発作予防効果を無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験で検討。主要評価項目は、12週間の皮下投与期間中にITT集団のgaradacimab 200mg群および600mg群に見られた月間発作回数のプラセボ群との比較とした。 その結果、月間発作回数中央値はプラセボ群4.6回、75mg群0.0回、200mg群0.0回、600mg群0.3回で、プラセボ群と比較してgaradacimab群では発作が有意に低下した（200mg群で100％低下、P＝0.0002。600mg群で93％低下、P＝0.0003）。重篤な有害事象、死亡、特に注目すべき有害事象（アナフィラキシー、血栓塞栓事象、出血事象）は見られなかった。...