視力低下を認めるG11778A変異陽性レーベル遺伝性視神経症(LHON)患者を対象に、低用量から超高用量の遺伝子療法ベクターAAV2(Y444,500,730F)-P1ND4v2硝子体内注射の安全性を第I相臨床試験で検討。両側性視力低下の持続期間が12カ月以上の患者11例(1群)、12カ月未満の患者9例(2群)、片側性視力低下患者8例(3群)を解析対象とした。平均追跡期間は24カ月だった。 その結果、ぶどう膜炎(発生率29%)がで、それによる視覚後遺症は見られなかった。発症率は超高用量群の方が低用量群および高用量群より高かった(71% vs. 14%、P<0.001)。ぶどう膜炎発症に前房や血清中のAAV2中和抗体価、血清AAVR PCRとの相関は認められなかった。 1群、2群、一部の代理試験(surrogate study)の治療眼および他眼、既報の前向き文献対照コホートの他眼に15文字を超える最高矯正視力(BCVA)の改善が認められた。3群は、1年時点で全試験眼に15文字を超える低下が見られた。...
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