遺伝性血管性浮腫、donidalorsenで発作頻度が低下

補体第1成分阻害因子（C1-INH）欠損がある遺伝性血管性浮腫（HAE）患者20例を対象に、donidalorsen（プレカリクレイン産生を選択的に阻害するアンチセンスオリゴヌクレオチド）の有効性を第II相試験で検討。主要評価項目は、第1週から第17週に確認された1カ月当たりの血管浮腫発作回数（発作率）とした。 その結果、主要評価項目血管性浮腫の平均発作率は、donidalorsen群が0.23（95％CI 0.08-0.39）、プラセボ群が2.21（同0.58-3.85）だった（平均差－90％、同－96-－76、P＜0.001）。試験開始前から第17週までのAE-QoL質問票スコア平均変化量は、donidalorsen群が－26.8点、プラセボ群が－6.2点だった（平均差－20.7点、同－32.7-－8.7）。軽度ないし中等度の有害事象発現率は、donidalorsen群が71％、プラセボ群が83％だった。...