ABCA4変異のあるスタルガルト病成人患者22例を対象に、ABCA4を発現する遺伝子組み換え馬伝染性貧血ウイルス(EIAV-ABCA4)を用いた遺伝子療法SAR422459の安全性を非無作為化第I/IIa臨床試験で検討。視力の低い方の眼にEIAV-ABCA4単回網膜下注射を実施し、3年間追跡した。 その結果、用量に関係なく、全患者のEIAV-ABCA4の忍容性が良好だった。1例に重篤な治療関連眼有害事象の慢性高眼圧症が見られた。頻度の高い有害事象は手術との相関が見られた。最高用量群の1例に、治療眼の黄色斑数の有意な低下が認められた。6例の治療眼が低自発蛍光変化が不良となり、そのうち1例には濾過胞誘発関連と考えられる組織損傷を特徴とした網膜色素上皮(RPE)萎縮が認められた。最高矯正視力、全視野および多焦点網膜電図、静的および動的視野測定値などの治療に起因する臨床的有意な変化は見られなかった。...
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