デュシェンヌ型筋ジスにはステロイド連日投与が有効

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する至適ステロイド療法を二重盲検並行群間無作為化臨床試験で検討。コルチコステロイドによる治療歴がない4-7歳のDMD男児196例を対象に、prednisone連日投与（0.75mg/kg）、deflazacort連日投与（0.90mg/kg）、prednisone間欠投与（0.75mg/kg、10日間投与後10日間休薬）を比較した。主要評価項目は、床からの立ち上がり速度、努力性肺活量、患児または親の全般的治療満足度（TSQM）とした。 その結果、164例（84％）が試験を完遂した。主要評価項目は、prednisone連日投与およびdeflazacort連日投与がprednisone間欠投与より良好で（prednisone間欠投与に対するprednisone連日投与、グローバル検定によりP＜0.001；prednisone間欠投与に対するdeflazacort連日投与、グローバル検定によりP＝0.017）、連日投与の両群間では有意差は認められなかった（グローバル検定によりP＝0.38）。群間差は主に、床からの立ち上がり速度に起因していた。主な有...