免疫性血小板減少症にBTK阻害薬が有望

治療歴のある免疫性血小板減少症患者60例を対象に、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）の可逆的共有結合型経口阻害薬rilzabrutinibの安全性および有効性をアダプティブデザインの国際共同非盲検用量探索第I-II相試験で検討。24週間かけて患者内で用量を漸増した。主要評価項目は、安全性および血小板数に対する効果（血小板数2回連続で50×103/mm3以上かつ救済治療不使用で試験開始時から20×103/mm3以上増加と定義）とした。 患者の試験開始時の血小板数中央値は15×103/mm3、罹患期間中央値は6.3年だった。治療関連有害事象はいずれもグレード1または2で一過性だった。グレード2以上の治療に起因する出血または血栓性事象はなかった。 投与日数中央値167.5日で、全患者の40％およびrilzabrutinibを最高用量（400mg、1日2回）で投与を開始した患者の40％が主要評価項目の血小板に対する効果を達成した。血小板数50×103/mm3以上初回達成までの期間中央値は11.5日だった。...