IDH1変異AML、ivosidenib＋アザシチジンでEFS改善

強化寛解導入療法に不適格なIDH1変異陽性急性骨髄性白血病（AML）患者を対象に、変異IDH1阻害薬ivosidenibとアザシチジンの併用療法の有効性と安全性を無作為化プラセボ対照第III相試験で検討。主要評価項目は無事象生存期間（EFS）とした。 146例をintention-to-treat（ITT）集団とした（ivosidenib＋アザシチジン群72例、プラセボ＋アザシチジン群74例）。追跡期間中央値12.4カ月時点の無事象生存期間は、ivosidenib＋アザシチジン群の方がプラセボ＋アザシチジン群より有意に長かった（治療失敗、寛解からの再発または死亡のハザード比0.33、95％CI 0.16-0.69、P＝0.002）。12カ月時点の無事象生存率はそれぞれ37％と12％と推定された。総生存期間の中央値はそれぞれ24.0カ月と7.9カ月だった（死亡のハザード比0.44、95％CI 0.27-0.73、P＝0.001）。頻度の高いグレード3以上の有害事象に発熱性好中球減少症（ivosidenib＋アザシチジン群28％、プラセボ＋アザシチジン群34％）と好中球減少症（同27％、1...