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レノックス・ガストー症候群、fenfluramineで矢立発作減

2022年5月24日  JAMA Neurology

週2回以上の矢立発作が見られる2-35歳のレノックス・ガストー症候群(LGS)患者263例を対象に、セロトニン受容体作動薬fenfluramineの有効性および安全性を二重盲検プラセボ対照無作為化試験で検討した。 修正intent-to-treat解析の結果、矢立発作頻度の試験開始前からの低下率中央値はfenfluramineの0.7mg/kg/日群が26.5ポイント、0.2mg/kg/日群が14.2ポイント、プラセボ群が7.6ポイントだった(0.7mg/kg/日群とプラセボ群の推定差中央値-19.9ポイント、P=0.001)。効果が最も高かったサブタイプは全身性強直性間代性発作で、発生頻度は0.7mg/kg/日群が45.7%低下、0.2mg/kg/日群が58.2%低下、プラセボ群では3.7%増加した。頻度の高い有害事象に食欲減退(22%)、眠気(13%)、倦怠感(13%)があった。...