非輸血依存性サラセミアにmitapivatが有効

非輸血依存性（NTD）のαサラセミアまたはβサラセミアの成人患者を対象に、ピルビン酸キナーゼ活性化因子mitapivat（Agios Pharmaceuticals社）の安全性と有効性を多施設共同第II相非盲検試験で検討。3カ国4施設で20例（βサラセミア15例、αサラセミア5例、中央値44歳、女性75％、アジア系50％）にmitapivatを投与した。主要評価項目は、ヘモグロビンの反応（4-12週間時点の1回以上の評価で、試験開始前からヘモグロビン濃度1.0g/dL以上上昇）とした。 その結果、20例中16例（80％、αサラセミアの100％、βサラセミアの73％）主要評価項目が認められた（P＜0.0001）。17例（85％）に治療下で発現した有害事象が認められ、事象13件が治療に起因するものと判断された。初期不眠症（50％）、浮動性めまい（30％）、頭痛（25％）の頻度が高かった。24週間のコア期間中に死亡例はなかった。...