ピルビン酸キナーゼ欠乏症、mitapivatで輸血負担軽減

定期的な輸血を受けているピルビン酸キナーゼ（PK）欠乏症の成人患者27例を対象に、経口PK活性化薬mitapivatの有効性と安全性を非盲検単群第III相試験で検討（ACTIVATE-T試験）。16週間の用量最適化期および24週間の固定用量期にmitapivatを投与し、輸血負担の軽減（固定用量期の赤血球輸血単位数が個々の患者の輸血歴と比べて33％以上低下）を主要評価項目とした。 その結果、10例（37％）に輸血負担の軽減が認められた（P＝0.0002）。特に頻度の高かった試験治療下で発現した有害事象はアラニンアミノトランスフェラーゼ増加［10例（37％）］、頭痛［10例（37％）］、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加［5例（19％）］、疲労［5例（19％）］、悪心［5例（19％）］だった。治療関連の死亡はなかった。...