骨髄異形成症候群、luspaterceptの長期投与は安全

輸血を要する低リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者108例を対象に、MDSに伴う貧血の治療薬luspaterceptの長期的な安全性および有効性を第II相試験で検討（PACE-MDS試験）。主要評価項目は安全性、副次評価項目は赤血球系改善（HI-E）率、好中球系改善（HI-N）率、血小板系改善（HI-P）率とした。環状鉄芽球（RS）の有無や輸血依存性によるサブタイプごとの解析も実施した。 その結果、luspatercept投与期間（中央値315日）に新たな安全性に関する懸念事項は認められなかった。HI-E、HI-N、HI-Pを認めた患者はそれぞれ53.7％、33.3％、9.5％だった。RSがない患者の試験開始前のエリスロポエチン値が低い場合（69.6IU/L vs. 623.3IU/L、P=0.0077）および治療終了時にRSを認めた患者の骨髄中の赤血球前駆細胞増加率が高い場合に（10.44 vs. 4.48、P=0.0106）、HI-Eとの相関が認められた。...