幼児のB-ALLにもCAR-T細胞療法が有望

2018 年9月1日から2021年9月1日までのスクリーニング時点で3歳未満だった再発または難治性のB細胞急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）患児35例を対象に、キメラ抗原受容体T（CAR-T）細胞療法tisagenlecleucelの抗腫瘍活性および安全性を国際多施設後ろ向きコホート研究で検討。追跡期間中央値は14カ月だった。 その結果、12カ月後の総生存率は84％、無事象生存率は69％、厳格な無事象生存率は41％だった。12カ月後のB細胞形成不全の持続確率は70％だった。有害事象はサイトカイン放出症候群（発生率：全グレード60％、グレード3以上14％）、神経毒性（同：全グレード26％、重度0％）などだった。測定可能病変を呈する患者28例のうち24例（86％）に血液学的回復の有無に関係なく測定可能残存病変陰性の完全奏効が認められた。...