嚢胞性線維症のCFTR機能評価に尿中重炭酸塩排泄量が有用
2022年11月15日
Annals of Internal Medicine
嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)調節薬elexacaftor/tezacaftor/ivacaftorを開始する嚢胞性線維症(CF)成人患者50例を対象に、経口重炭酸ナトリウムによる負荷試験での尿中重炭酸塩排泄量と臨床症状の関連およびCFTR調節薬治療前後の変化を前向き観察研究で評価。バイオマーカーとしての可能性を検討した。 その結果、残存機能変異保有患者はベースラインの尿中重炭酸塩排泄量が高かった。重炭酸塩排泄量が多いと肺機能が良好で、膵外分泌機能が維持され、慢性緑膿菌感染の相対リスクが低かった。elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor治療で重炭酸塩排泄量が3時間当たり3.9mmol増加し、健常参加者の排泄量の約70%に達した。...
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