栄養障害型表皮水疱症に遺伝子療法薬が有望

生後6カ月以上の栄養障害型表皮水疱症患者31例を対象に、単純ヘルペスウイルス1型を用いた遺伝子療法beremagene geperpavec（B-VEC）局所塗布の効果を第III相患者内無作為化プラセボ対照試験で検討（GEM-3試験）。各患者で大きさ、部位外観をマッチさせた主要創のペアを作成し、B-VECとプラセボで治療効果を比較した。主要評価項目は6カ月時点の完全創治癒率とした。 その結果、6カ月時点の完全創治癒率はB-VEC曝露創が67％、プラセボ曝露創が22％（差46％ポイント、P＝0.002）、3カ月時点では71％、20％だった（同51％ポイント、P＜0.001）。22週時点で、視覚的アナログ尺度で評価したドレッシング材交換時の疼痛重症度の試験開始前からの変化量はB-VEC曝露創が－0.88、プラセボ曝露創が－0.71だった（調整後最小二乗平均差－0.61）。24週時点および26週時点でも、両群の平均変化量はほぼ同じだった。B-VECとプラセボに見られた有害事象に掻痒および悪寒があった。...