ART-SCIDにレンチウイルス遺伝子治療が有望

新たにArtemis欠損重症複合免疫不全症（ART-SCID）の診断を受けた乳児10例を対象に、ブスルファンで前処置してレンチウイルスベクターで修正した自家CD34陽性細胞注入の実施可能性を第I/II相試験で検討。追跡期間中央値は31.2カ月だった。 その結果、全例が注入後42日時点で事前に設定した実施可能性の基準を満たした。24カ月以上追跡した6例中5例に中央値12カ月時点でT細胞免疫の再構築が認められた。24カ月以上追跡した患児のうち、IgG注入の中止が可能だった4例中3例に予防接種への正常な反応が認められた。ベクター挿入部位にクローン増殖の証拠は認められなかった。注入後4-11カ月時点で、4例に自己免疫性溶血性貧血が発現したが、T細胞免疫の再構成後に回復した。10例全例が報告時点で健康だった。...