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肝内胆管がんにFGFR阻害薬futibatinibが有効

2023年1月29日  New England Journal of Medicine

線維芽細胞増殖因子受容体2(FGFR2)変異腫瘍を有する肝内胆管がん患者103例を対象に、次世代共有結合型FGFR1-4阻害薬futibatinibの有効性と安全性を国際共同非盲検単群第II相試験で検討。全身治療後に病勢が進行した患者を組み入れた。主要評価項目は客観的な腫瘍縮小効果(部分奏効または完全奏効)とした。 その結果、患者の42%に効果が認められ、奏効期間の中央値は9.7カ月だった。複数の前治療歴のある患者、高齢者、TP53変異が共発現した患者などのサブ集団間で一貫して効果が見られた。追跡期間中央値の17.1カ月時点で、無増悪生存期間中央値は9.0カ月、総生存期間中央値は21.7カ月だった。グレード3の治療関連有害事象は高リン酸塩血症(患者の30%)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ値上昇(7%)、口内炎(6%)、倦怠感(6%)の頻度が高かった。患者の2%が治療関連有害事象によって投与中止に至った。治療関連死はなかった。...