重症血友病A、週1回のefanesoctocog alfa

12歳以上の重症血友病A患者を対象に、出血の予防および治療に用いるefanesoctocog alfaの有効性、安全性および薬物動態を第III相試験で検討した（XTEND-1試験）。 A群（133例）ではefanesoctocog alfa 50IU/kg体重を週1回、52週間にわたり予防投与した。B群（26例）では、efanesoctocog alfaによるオンデマンド治療を26週間実施後、efanesoctocog alfaを週1回、26週間にわたり予防投与した。主要評価項目は、A群の平均年換算出血率（ABR）とした。 A群のABR中央値は0、推定平均ABRは0.71（95％CI 0.52-0.97）だった。平均ABRは2.96から0.69に低下し、試験前の第VIII因子予防投与に対する優越性が示された（P＜0.001）。集団全体で、出血の97％がefanesoctocog alfaを単回注射で消失した。efanesoctocog alfaの週1回の予防投与で、平均第VIII因子活性が1週間の大半で40IU/dLを超え、7日目の時点では15IU/dLだった。集団全体で、efanes...