血友病Bで遺伝子治療が第IX因子定期補充療法に優越性

血友病B（第IX因子活性が正常値の2％以下）の男性患者54例を対象に、第IX因子Padua変異を発現するアデノ随伴ウイルス5（AAV5）ベクター、etranacogene dezaparvovec遺伝子治療の第IX因子定期補充療法に対する非劣性を非盲検第III相試験で検討。主要評価項目は年間出血率とした。 その結果、年間出血率は導入期間中の4.19（95％CI 3.22-5.45）から投与後7カ月から18カ月の1.51（95％CI 0.81-2.82）に低下し、率比は0.36（Wald型95％CI 0.20-0.64、P＜0.001）で、etranacogene dezaparvovecの第IX因子定期補充療法に対する非劣性と優越性が示された。第IX因子活性は投与後6カ月時点で試験開始時から最小二乗平均で36.2％ポイント、18カ月時点で34.3％ポイント上昇し、第IX因子濃縮製剤の使用量は投与後の期間に1例当たり平均24万8825IU/年減少した（いずれもP＜0.001）。投与前のAAV5中和抗体価700未満の参加者に便益と安全性が認められた。治療に起因する重篤な有害事象は発現しなか...