遺伝性血管性浮腫、garadacimabで発作減少

I型またはII型遺伝性血管性浮腫患者（12歳以上）64例を対象に、活性化第XII因子（FXIIa）を阻害するモノクローナル抗体garadacimab（CSL312）の月1回皮下投与の有効性と安全性を無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験で検討（VANGUARD試験）。主要評価項目は、6カ月の投与期間中に治験責任医師が評価した月間発作回数とした。 その結果、平均月間発作回数は、garadacimab群（0.27回、95％CI 0.05-0.49）の方がプラセボ群（2.01回、95％CI 1.44-2.57）より有意に低く（P＜0.0001）、－87％（95％CI －96-－58、P＜0.0001）の平均差が認められた。月間発作回数中央値は、garadacimab群が0回、プラセボ群が1.35回だった。主な試験治療下発現有害事象は、上気道感染症、鼻咽頭炎、頭痛だった。FXIIa阻害による出血および血栓塞栓事象のリスク上昇は認められなかった。...