進行性デスモイド腫瘍にnirogacestatが有効

進行性デスモイド腫瘍成人患者142例を対象に、経口γ-セクレターゼ阻害薬nirogacestatの有効性を第III相国際共同二重盲検無作為化プラセボ対照試験で検討。主要評価項目は無増悪生存期間（PFS）とした。 その結果、nirogacestat群のPFSがプラセボ群より良好だった（疾患進行または死亡のハザード比0.29、95％CI 0.15-0.55、P＜0.001）。2年無事象率は、nirogacestat群が76％、プラセボ群が44％だった。客観的奏効率はnirogacestat群の方が有意に高く（41％ vs. 8％、P＜0.001）、奏効までの期間中央値は5.6カ月および11.1カ月だった。完全奏効率は7％および0％だった。疼痛、症状負荷、身体または日常役割機能、健康関連QOLなどの患者報告による副次評価項目にも有意な群間差が認められた（P＜0.01）。nirogacestat群に多く見られた有害事象は、下痢（84％）、悪心（54％）、疲労（51％）、低リン血症（42％）、斑状丘疹状皮疹（32％）で、このうち95％がグレード1または2だった。nirogacestat群の妊娠可...