IDH変異陽性神経膠腫、vorasidenibでPFS改善

グレード2のイソクエン酸脱水素酵素（IDH）変異陽性神経膠腫の患者331例を対象に、変異型IDH1・IDH2阻害薬vorasidenibの有効性および安全性を二重盲検第III相試験で検討（INDIGO試験）。手術以外の治療歴がなく腫瘍の残存または再発のある患者を無作為化によりvorasidenib群（40mg・ 1日1回）とプラセボ群に割り付けた。主要評価項目は、画像に基づく無増悪生存期間（PFS）とした。 追跡期間中央値14.2カ月の時点で68.3％が投与を継続していた。PFSは、vorasidenib群の方がプラセボ群よりも有意に改善した（中央値27.7カ月 vs. 11.1カ月、病勢進行または死亡のハザード比0.39、95％CI 0.27-0.56、P＜0.001）。グレード3以上の有害事象の発現率はvorasidenib群が22.8％、プラセボ群が13.5％だった。グレード3以上のアラニンアミノトランスフェラーゼ値上昇がvorasidenib群の9.6％に発現したが、プラセボ群での発現はなかった。...