乳頭状頭蓋咽頭腫にBRAF/MEK阻害薬併用療法が有望

放射線療法歴のないBRAF変異陽性乳頭状頭蓋咽頭腫患者16例を対象に、ベムラフェニブとcobimetinibによるBRAF/MEK阻害薬併用療法の安全性および有効性を単群第II相試験で検討。主要評価項目は、4カ月時点の客観的奏効とした。 その結果、15例（94％、95％CI 70-100）で治療効果が持続する部分奏効以上の客観的奏効が得られた。腫瘍体積の減少率の中央値は91％、追跡期間の中央値は22カ月、治療サイクル数の中央値は8サイクルだった。無増悪生存率は、12カ月時点で87％（95％CI 57-98）、24カ月時点で58％（95％CI 10-89）だった。3例は治療中止後の追跡期間中に病勢が進行したが、死亡はなかった。投与との関連が否定できないグレード3の有害事象が12例に発現した（発疹6例含む）。2例にグレード4の有害事象（高血糖1例、クレアチンキナーゼ値上昇1例）が報告され、3例が有害事象のため投与を中止した。...