TFPI阻害薬concizumabで血友病の年間出血回数が有意に減少

インヒビター保有血友病AまたはB患者133例を対象に、組織因子経路インヒビター（TFPI）阻害薬concizumab（皮下投与）の安全性および有効性を第III相非盲検試験（explorer7試験）で検討。19例をGroup 1（予防治療なし）、33例をGroup 2（concizumabによる予防治療あり、32週以上）に無作為に割り付け、残り81例を非無作為的にGroup 3、4（concizumabによる予防治療あり、24週以上）に割り付けた。主要評価項目は治療を要した自然および外傷性出血エピソードとし、Group 1とGroup 2で比較した。 その結果、推定年間出血平均回数はGroup 1が11.8回、Group 2が1.7回だった（率比0.14、95％CI 0.07-0.29、P＜0.001）。concizumab投与患者（Group 2、3、4）全体の年間出血回数中央値は0回だった。非致死的血栓塞栓イベントが認められたため投与は一時中断されたが、再開後、同イベントの新たな報告はなかった。concizumabの血漿中濃度は経時的に安定していた。...