BRAF V600変異陽性LGGの1次治療にダブラフェニブ＋トラメチニブ

BRAF V600変異陽性の低悪性度神経膠腫（LGG）の小児患者110例を対象に、ダブラフェニブとトラメチニブの併用による1次治療を第II相試験で検討。1次治療を受ける予定の患者を無作為化により、ダブラフェニブ＋トラメチニブ群と標準化学療法群（カルボプラチン＋ビンクリスチン）に2対1の割合で割り付けた。主要評価項目は、Response Assessment in Neuro-Oncology基準による全奏効（完全奏効または部分奏効）とした。 追跡期間中央値18.9カ月の時点で、ダブラフェニブ＋トラメチニブ群では47％、化学療法群では11％で全奏効が得られた（リスク比4.31、95％CI 1.7-11.2、P＜0.001）。無増悪生存期間中央値はダブラフェニブ＋トラメチニブの方が有意に長かった（20.1カ月 vs. 7.4カ月、ハザード比0.31、95％CI 0.17-0.55、P＜0.001）。ダブラフェニブ＋トラメチニブ群の47％と化学療法群の94％に、グレード3以上の有害事象が発現した。...