ATTRvポリニューロパチー、eplontersenで症状改善

遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv）ポリニューロパチー患者を対象に、リガンド結合アンチセンスオリゴヌクレオチドeplontersenの有効性と安全性を非盲検単群第III相試験で検討（NEURO-TTRansform試験）。144例（平均年齢53.0歳、男性69％）にeplontersenを投与し、NEURO-TTR試験でプラセボを投与した60例（平均年齢59.5歳、男性68％）をプラセボ群とした。主要有効性評価項目は、血清トランスサイレチン濃度、修正版神経障害スコア＋7（mNIS＋7）複合スコア、Norfolk QoL質問票-糖尿病性ニューロパチー（Norfolk QoL-DN）総合スコアの試験開始前からの変化量とした。 eplontersen群の94.4％とプラセボ群の86.7％が66週の追跡を完了した。65週時点の血清トランスサイレチンの調整平均低下率は、eplontersenが－81.7％、プラセボが－11.2％だった（差－70.4％、95％CI－75.2-－65.7％、P＜0.001）。66週目までのmNIS＋7複合スコアの調整平均変化量はそれぞれ0.3、25...