teplizumabで1型糖尿病発症児のβ細胞機能維持

新たに1型糖尿病と診断された8歳以上の小児・思春期児を対象に、teplizumabの有効性と安全性を第III相無作為化プラセボ対照試験で検討（PROTECT試験）。teplizumab群（217例）とプラセボ群（111例）に割り付けて12日間を1回として2回投与した。主要評価項目は、β細胞機能の試験開始前からの変化量とし、78週時点の刺激後Cペプチド値により測定した。 teplizumab群は、プラセボ群よりも78週時点の刺激後Cペプチド値が有意に高かった（最小二乗平均差0.13pmol/mL、95％CI 0.09-0.17、P＜0.001）。臨床的に意味のあるCペプチドピーク値0.2pmol/mL以上を維持した患者の割合は、teplizumab群が94.9％（95％CI 89.5-97.6）、プラセボ群が79.2％（95％CI 67.7-87.4）だった。主な有害事象は、頭痛、胃腸症状、発疹、リンパ球減少症、軽度のサイトカイン放出症候群だった。...