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RET陽性甲状腺髄様がんにセルペルカチニブ、生存転帰改善

2023年11月16日  New England Journal of Medicine

14カ月以内に増悪が認められたRET変異陽性甲状腺髄様がん患者291例を対象に、セルペルカチニブの有効性を第III相無作為化試験でマルチキナーゼ阻害薬(対照群:カボザンチニブまたはバンデタニブを医師が選択)と比較(LIBRETTO-531試験)。追跡期間中央値は12カ月だった。 その結果、盲検下独立中央評価による無増悪生存期間中央値はセルペルカチニブ群で未到達、対照群で16.8カ月(増悪または死亡ハザード比0.28、95%CI 0.16-0.48、P<0.001)、12カ月時点の無増悪生存率はそれぞれ86.8%、65.7%だった。治療成功生存期間の中央値はセルペルカチニブ群で未到達、対照群で13.9カ月(増悪、治療関連有害事象による中止または死亡のハザード比0.25、0.15-0.42、P<0.001)、12カ月時点の治療成功生存率は86.2%、62.1%だった。用量減量に至る有害事象発生率はセルペルカチニブ群38.9%、対照群77.3%、治療中止に至る有害事象では4.7%、26.8%だった。...