パチシランがATTR心アミロイドーシスの機能維持に有効

遺伝性（変異型）または野生型のトランスサイレチン（ATTR）心アミロイドーシス患者を対象に、RNA干渉治療薬パチシランの有効性を第III相二重盲検無作為化試験で検討。360例を、パチシラン（0.3mg/kg体重を3週間ごと12カ月間投与）群（181例）またはプラセボ群（179例）に無作為化割付けした。主要評価項目は、試験開始時から12カ月時点までの6分間歩行距離の変化量とした。副次評価項目は、試験開始時から12カ月時点までのKansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary（KCCQ-OS）スコア（高スコアほど良好な健康状態）の変化量などとした。 その結果、12カ月時点で、6分間歩行距離の減少量はパチシラン群の方がプラセボ群よりも小さかった（Hodges-Lehmann推定量の差14.69m、95％CI 0.69-28.69、P＝0.02）。KCCQ-OSスコアはパチシラン群では上昇し、プラセボ群では低下した（最小二乗平均差3.7ポイント、同 0.2-7.2、P＝0.04）。...