低リスク骨髄異形成症候群にimetelstatが有望、P3

赤血球造血刺激因子製剤（ESA）抵抗性で赤血球輸血を必要とする低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）患者178例（男性62％）を対象に、テロメラーゼ阻害薬imetelstatの有効性および安全性を17カ国の118施設で実施された無作為化第III相プラセボ対照試験で検討（IMerge試験）。追跡期間中央値はimetelstat群19.5カ月、プラセボ群17.5カ月、治療中止率はそれぞれ77％、75％だった。主要評価項目は、8週間以上の赤血球輸血非依存性（RBC-TI）とした。 intention-to-treat解析の結果、主要評価項目達成率はimetelstat群40％（95％CI 30.9-49.3）、プラセボ群15％（同7.1-26.6）だった（差25％、95％CI 9.9-36.9、P＝0.0008）。治療下で発現したグレード3-4の有害事象発生率はimetelstat群91％、プラセボ群47％で、imetelstat群で発生率が最も高かったのは好中球減少症（imetelstat群68％、プラセボ群3％）と血小板減少症（同62％、8％）だった。治療関連死は認められなかった。...