トランスサイレチン型アミロイド心筋症にacoramidisで転帰改善

トランスサイレチン（TTR）型アミロイド心筋症患者632例を対象に、TTR安定化薬acoramidisの有効性と安全性を第III相二重盲検試験で検討（ATTRibute-CM試験）。患者を、acoramidis hydrochloride（800mgを1日2回30カ月投与）群またはプラセボ群に2:1の比率で無作為化割り付けした。4段階の主要階層分析で、全死因死亡、心血管関連入院、N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）値の試験開始時からの変化量、6分間歩行距離の試験開始時からの変化量を評価した。 その結果、主要解析ではacoramidis群がプラセボ群に対して優位性を示した（P＜0.001）。win ratioは1.8（95％CI 1.4-2.2）で、ペアワイズ比較の63.7％はacoramidis群が優位、35.9％はプラセボ群が優位だった。全死因死亡と心血管関連入院を合わせると、win数とloss数がwin ratioの過半数を占めた（全ペアワイズ比較の58％）。NT-proBNPのペアワイズ比較はwin/lossの比率が最も高かった（23.3％ vs. 7.0％...