CD55欠損症に補体阻害薬pozelimabで血清アルブミン値が正常化

タイ、トルコ、米国の3施設で、補体の過剰活性化、血管障害性血栓症、蛋白漏出性腸症を伴うCD55欠損症（CHAPLE症候群）患者10例を対象に、抗補体C5抗体pozelimabの有効性と安全性を非盲検単群既存対照多施設共同第II/III相試験で検討。主要評価項目は、血清アルブミン値が正常化し、24週時に試験開始時と比較して臨床転帰が改善した患者の割合とした。 患者の大多数は小児（中央値8.5歳）で、トルコ、シリア、タイ、ボリビアに起源を持っていた。患者は、試験開始時に年齢に対する体重および身長が著明に低く、試験開始時の平均アルブミン値は2.2g/dLで、地域の臨床検査値の基準範囲よりかなり低かった。pozelimabの投与後、10例全例で血清アルブミン値が正常化または改善し、臨床転帰の悪化は見られなかった。9例に有害事象が発現し、そのうち2例は重度の事象、1例はpozelimabに関連すると考えられた。...